【返老还童】真人版药物上市 | 喵咖236期

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2008年有一部特别有意思的剧情片上映，本杰明·巴顿奇事 The Curious Case of Benjamin Button(2008)。故事大概讲的就是有个人出生就是小老头，但是越长越年轻，最后变成小孩死在别人怀里的一生传奇故事。

长得像老头的小孩真实存在，只可惜不像剧情中虚构的浪漫逆生长。这些小老头真就是小孩由于疾病身体提早退化，在医学上称之为早年衰老症候群（Hutchinson-Gilford Progeria syndrome）。他们几乎就活不过15岁，主要死因是心脏衰竭、心肌梗塞、中风等。

这种病本来发病率就非常低，而且原因有些也很复杂，最常见的就是染色体lamin A突变，导致细胞核结构畸形，细胞加速老化。因为这个原因的早老症全球也就350-400个儿童被确诊，由于过于小众，没有药厂开发药物，他们基本处于自生自灭状态。

然而曙光初现了，2020年11月20日，美国食药监局FDA批准了Eiger BioPharmaceuticals公司的Zokinvy(lonafarnib)。这个药作用机理也研究得比较清楚，染色体lamin A突变成progerin引发早老病，而且由于代谢问题在体内累积了太多progerin，那么就找个药物来阻止这个progerin的合成也就是一条路子。

实践中也确实起到了效果，用药组62个儿童，对照不用药组81个儿童，3年用药期间寿命延长了3个月。听起来不显著，但是少数儿童用药11年，他们比其他患者平均寿命长了2.5年。

不要忘记这是一个极其小众的疾病，双盲实验过于残酷了，能找到这么多对照，坚持这么长时间已经是非常难得了。虽然这个药物称不上治愈，但是能够显著缓解疾病进程，对于此前无药可治的早老症已经是生命的一线曙光。

基因缺陷疾病，最终应该还是要仰赖基因疗法根治，只能祝福这些小患者能够熬到那一天。

喵咖好奇的是，美国加州的这家Eiger生物制药公司原本是开发丁型肝炎的公司，怎么就这么耐得住寂寞，研究一个这么小的病种，而且很难挣钱，他们的股东居然也答应。

但是当你仔细看一下这个药物的应用场景，progerin可不是只有罕见病儿童独有，其实我们每个人体内多多少少都有一些，随着年龄增大也会梯度增加。如果这个药能治疗早老，是否也可能会让正常人也延缓衰老呢？也许这就是他们和投资人讲的故事版本了。

当然现实情况是，这个药非常难控制，作为口服用药，剂量稍小就效果不佳，稍微多点儿又容易导致各种副作用。就拿这些儿童实验者来说，就发生了呕吐、腹泻、疲惫等情况。

长生不老依然遥远，但是人类从不止足。

引文： 

1, FDA ApprovesFirst Treatment for Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Some ProgeroidLaminopathies https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-hutchinson-gilford-progeria-syndrome-and-some-progeroid-laminopathies 

2，RarePediatric Disease Priority Review Voucher Program (Section 529) 

https://www.fda.gov/drugs/development-resources/rare-pediatric-disease-priority-review-voucher-program-section-529 

3，ABOUTHEPATITIS DELTA VIRUS https://eigerbio.com/hepatitis-delta/ 

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