在轮椅上度过的花季，超级罕见病患者的春天谁来守护（下集）

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建立专项基金

缓解医保压力的另一种思路

尽管人们对高值罕见病药物进入医保充满期待，医保也确实在逐步努力解决罕见病患者的用药难题。但我们却也必须认识到，医保并不是“万能”的。

“目前基本医保的原则仍是保基本、广覆盖，既要尽力而为，也要量力而行。”在全国政协委员、北京大学第一医院儿科学教授丁洁看来，相关政府部门的积极努力，为罕见病患者带来了巨大的希望。但仅靠医保这一种方式很难持续解决高值罕见病药物的支付难题，还需要通过政府引导，整合基本医保、商业保险、慈善救助等多方支付，共建罕见病多层次用药保障体系。

“加强罕见病用药保障，需要政府和社会两只手同时发力。”王琳强调，“我们要继续推进高值孤儿药，本着逢进必谈的原则进入医保目录仍然要放在第一位，但是否全部以低于30万的价格，需要进一步探讨。另一方面，我们要积极探索将目录外的高值罕见病药品纳入商业健康保险和慈善救助范畴，进一步推动多层次医疗保障体系的完善。”

今年两会期间，政府工作报告将“加强罕见病用药保障”作为重点内容提了出来后，也有代表委员认为，建立罕见病慈善专项医疗救助基金和罕见病用药保障专项基金，是值得尝试的路径之一。

上海市政协委员、复旦大学附属儿科医院党委书记徐虹认为，完善罕见病用药保障机制，尤其要加快建立罕见病多层次保障体系，亟需整合建立由政府支持、社会各方参与的罕见病保障专项基金。徐虹认为可以从几点破题：首先多渠道筹集资金，简化申请使用手续，比如加快推进医保地方立法，合法优化调整地方附加基金功能，将罕见病用药保障纳入支付范围，每年按定额标准划拨至专项基金。同时也可由财政、民政、残联等相关部门给予一定补助，引导社会力量在罕见病用药保障中发挥重要作用。

此外，全国政协副秘书长、农工党中央专职副主席曲凤宏在两会期间也建言，特殊罕见病病种和患者数量非常有限，如纳入专项基金保障范围，总盘子有限且可控。成立“国家罕见病用药保障专项基金”，由国家统筹、专款专项、统一待遇水平来实现对罕见病高值药物的保障。

特殊事情特殊对待

鼓励地方罕见病用药保障机制先行先试

在国家层面对罕见病用药保障进行努力的同时，部分省份也早早开始了相关的尝试。据八点健闻整理的信息显示，目前全国已有14个省市进行了对包括高值药品在内的罕见病药品用药保障机制的探索，其中涉及到省级罕见病专项保障基金（单独资金池模式）、大病医疗互助补充保险、纳入医疗救助模式等。

除了佳佳所在的江苏省走在先行先试的前列，目前浙江省也已经成立了罕见病用药保障基金，参保人在一个结算年度内发生的药品费用，实行分段累计报销，个人自付封顶10万元。

然而，去年8月，国家医保局、财政部联合发布《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，将对基本医疗保障的制度和政策，医保基金支付的项目和标准，分别作出明确规定，推动医保待遇统一。

这意味着，到2023年，部分地方罕见病保障政策或将因此面临被“清零”风险。随之而来的，或许是一些罕见病患者将再次陷入到“用不起药”的窘境之中。

“此前部分省市根据当地的经济条件和罕见病特点，在罕见病用药保障上取得了很好的经验。医保待遇统一的主张是好的，更能体现公平。但是罕见病太特殊了，特殊的事情就得用特殊的机制来解决。”对此，丁洁表示担忧，她建议，保留目前十几个省市地方探索建立的罕见病用药保障办法，如果现行的保障机制与中央文件精神有矛盾，应当在中央的指导或允许下，进行调整，或想办法适当延长政策过渡期，待地方多层次医疗保障体系建设完善后，再妥善过渡，做好地方和中央政策的衔接。

除了建议保留地方罕见病用药保障办法之外，丁洁强调，今年两会她还聚焦普惠型商业健康保险、慈善救助组织等社会资源参与罕见病高值药品保障，鼓励局部地区“先行先试”。“建议动员企业或各类经济实体定向捐赠，建立省级罕见病慈善专项医疗救助基金，主要解决医保药品目录外的罕见病高值药品支付问题，促进慈善救助成为多层次医疗保障体系的组成部分。”

全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任杨林花同样建议将罕见病高值药品纳入地方的普惠型商业健康保险。在她看来，普惠险是罕见病高值药用药保障的解决方案之一。杨林花提到，普惠险定位为我国基本医疗保险目录之外的重特大疾病的补充支付，应该积极探索目录外的高值罕见病药品进入各地方的普惠险。与此同时，我们要建立普惠险相适应的长效工作机制，包括科学合理的宣传机制、协商谈判机制、目录和药品管理机制和赔付的一站式支付机制等。

实际上，自2015年起全国多个省市就开始探索布局“惠民保”等普惠型商业健康保险。截至2020年，全国已有26个省的179个地市，推出了146个互惠保产品，其中有64个产品包含了罕见病的药物。上海去年4月发布的“沪惠保”，通过对既往病史的认定以及将特定高额药品纳入保障目录（21种目录外药品，其中涵盖了4种罕见病），对部分罕见病既往症人群的赔付可达70%。广州“穗岁康”在投保和理赔时均不限既往症、不限年龄，只要合规治疗发生的相关费用都可以报销。此前，曾有广州法布雷病患者经过“穗岁康”加患者援助项目报销后，患者年自付费用不到3万元，大大减轻了经济负担。

此外，刚刚发布的《普惠型保险参与罕见病多层次保障研究报告》对普惠险的罕见病保障内容、前景分析、成本测算、构建罕见病“友好型”普惠险评价指标体系等方面提出了建议，为未来设计普惠险关于罕见病保障时提出了参考依据。

多年以来，因为国家对罕见病用药的审评审批加速以及创新支付的不断探索，以及企业、社会多方的合力，使得很多像佳佳一样的罕见病患者甚至是超级罕见病患者从“无药可用”到“用得起药”再到“长期用药”。

“庞贝病纳入江苏省医保之后，给我的生活带来了希望。”17岁的佳佳对未来的人生充满期待，“我也希望更多的超级罕见病患者，在未来看到越来越多的阳光。