从无药可治到水肿“零发作”，HAE患者也能活出与“肿”不同的范儿（下集）

从无药可治到水肿“零发作”，HAE患者也能活出与“肿”不同的范儿（下集）

忘了自己是个病人

55岁的澳大利亚HAE协会首席执行官Fiona同样是一名HAE的“资深患者”，她的病史比章南还要更长一些。

Fiona第一次发病是在7岁时，表现在手臂的肿胀。这种情况持续了很多年，每次肿胀大约持续10天，期间她的手臂无法自由地上下活动，看起来就像是一个胖胖的提线木偶。和章南一样，Fiona的发病频次也在随着年龄的增长而增加。到33岁确诊那一年，她大概每7到10天就会发作一次。

比章南更不幸的是，Fiona还经历过一次喉头水肿的危机。那是在她30岁的时候，当时她刚从睡梦中醒来，突然觉得脖子变粗，嗓子发紧。她坐起身来，发现头已经不能转动，嘴巴无法呼吸，很快口水不自觉地流了下来。她唯一能做的就是保持固定的坐姿，等待症状缓解。幸运的是，她的鼻子始终保有呼吸的能力。

确诊后，她才意识到那次发作有多危险，这也是她希望创立患者组织的原因。在35岁那年，Fiona受邀参加了一次HAE相关的会议。在那个会议上，她和几个病友决定发起成立一个澳大利亚的HAE患者组织，来争取更多的药品政策和资金支持。因为他们得知，有新药正在进入澳大利亚，但价格高昂。

通过这个组织的努力，澳大利亚HAE患者的用药条件得到了极大改善。在过去的10多年时间里，他们从传统的雄性激素药物中挣脱出来，用上了足够便宜的急性发作治疗药物，并且覆盖了静脉注射和皮下注射。现在，他们又成功地让拉那利尤单抗能够为澳大利亚的患者所用。

“显然，当你无法获得预防性药物时，你总是担心下一次什么时候发作，会有多严重，会出现在身体的哪个部位，会对你产生什么影响。但现在，有了预防性药物，我不需要坐等它的攻击，我也不需要担心副作用，我甚至已经忘了自己是一个病人。”Fiona表示。

新药的使用让她的生活发生了翻天覆地的变化。接受采访的前一个月里，她陆续去了德国、丹麦和中东地区，下周她又将飞往印度，她的生活半径不再受制于医院的方位。或者说，她不再受到HAE的控制，反过来她正在控制HAE。“就好像你重生了，你拥有了一个向你完全敞开的世界。”

2018年，Fiona被正式任命为HAEi亚太地区患者支持负责人，致力于推动HAE在亚太地区的科普宣传、药物引进和患者沟通工作。显然，中国的HAE患者是她最为关注的重点之一。

“我们预估中国有25000名潜在的HAE患者，我们要找出这些患者，并让他们得到适当的治疗，这会是一个非常巨大的挑战。与此同时，我们要确保每一种新的药物或者治疗方式对中国是开放的，是每个中国患者可以触及的。”

规范治疗，活出与“肿”不同的范儿

2012年，在丹麦举行的HAE第一届国际组织会议上，章南和Fiona有过一次简短的会面。

那场会议对她们来说，都是打开了新世界的大门。章南第一次看到那么多脸上挂满笑容的病友，被这种轻松愉快的患者气氛深深感染。Fiona则惊叹于美国有10种HAE的临床药物，坚定了成立患者组织的决心。

此后的10年时间里，两人都以患者和患者组织创始人的双重身份共同推动了HAE诊疗在各自国家的疾病普及和药物引进工作，并慢慢走向了同一个终点——让HAE患者在药物可及的前提下，进行积极的预防治疗和急性发作治疗。

“我们有公众号、有宣传页、有漫画视频，都是用来向大家科普什么是HAE的。有些患者甚至会直接拿着宣传页给医生，让医生也加入到科普HAE的路上来。”在中国，HAE关爱中心的行动一直在进行，患者们每年都会举办一次患者交流会，尽管由于新冠疫情的原因，近两年的患者交流会只能由线下转战线上，但依旧无法阻挡他们的热情。章南说，“从最开始的几十个人，到现在的两百多人，HAE患者微信群到现在还没有一个人退过群。”在她看来，这是因为HAE患者之间已经形成了无比强大的凝聚力，也是因为在这里，每个人都可以相互取暖，并从其他人身上汲取到更多对生活的美好期望。

2020年，HAE预防治疗药物和急救治疗药物在中国上市的那天，患者微信群里又一次沸腾了。“我们每一年都在期待能够用上这些药，没想到真的这么快就引进了。”章南回忆起当时的场景，依旧很兴奋。

在太平洋的彼岸，澳大利亚的HAE患者组织也已经从最初只有十人的规模，成长为一个300多人的组织。这些年来，通过该患者组织的努力，澳大利亚的HAE患者在药物可及性方面已经不再担忧。与此同时，Fiona的行动仍未停止，她希望可以通过和志愿者们的共同奋斗，让更多国家的HAE患者可以和澳大利亚的患者们一样，用上最好的药，享受美好的生活。

十年之后，在又一次世界遗传性血管性水肿日到来之际，两位各自国家HAE患者组织的创立人展开了一次隔空对话，尽管双方所处的大环境并不相同，但他们都在各自的组织内努力着。对他们来说，对更优治疗方案的渴望，对患者自我认知提升的希望是永远一致的。

或许从进度上看，国内还稍显落后。

相比于国外90%以上的一线用药比例，国内大部分患者仍在使用弱雄性激素这一国际指南推荐中的二线药物，并因此承受着肝损害及血脂改变等副作用。但我们有理由相信，随着国家在罕见病领域的政策逐渐落地，只要HAE患者可以积极地规范用药，就可以逐步改善生活质量，过上和常人无异的生活，活出与“肿”不同的范儿。

春末夏初，傍晚的风总是格外和煦，伴着灿烂的晚霞，章南经常会到楼下的小公园逛逛。“看看这些从石缝里长出的小树，生命力那么强大，我们人类更是如此。给自己一个坚定的信念，战胜困难。”