“灵魂砍价”造福罕见病患者

国家医保局近日公布，7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，涉及多种疾病。此次国家医保谈判再次上演“灵魂砍价”，用于治疗脊髓性肌萎缩症的利司扑兰口服溶液用散上市价格是6.38万元，经过医保局多轮“砍价”后降价为3780元，降幅约94.08%。

所谓罕见病，是指新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病。考虑到我国有14亿的人口基数，患有各种罕见病的人群数量不容小觑。国家卫健委等机构数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。面对这一特殊群体，党和政府坚持“人民至上、生命至上”，努力解决其治疗问题和用药需求。有关部门出台了一系列特殊政策和措施，通过优化药物审批准入、减税、医保“灵魂砍价”等，让更多罕见病用药尽快进入国内市场，降低患者用药负担，使患者看到“病有所医、医有所药、药有所保”的希望。

“就像在黑暗中出现了一缕阳光。”罕见病用药纳入医保目录，疗效与社会效益令人瞩目。以治疗脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液为例，最初上市价格为70万元/针，经过2021“国谈”后以3.3万元/针左右的价格进入医保目录。调研表明，有76.4%的患者是在医保覆盖后开始使用该药，与不用药的患者相比，用药患者日常活动的自主程度有明显改善，生活质量平均得分更高。从患者根本用不起，到能够用得起，是医保制度不断完善进步的体现，更实实在在地增强了人民群众的获得感。

此前，45种罕见病用药被纳入医保目录，覆盖26种罕见病。受各种因素影响，还有一些罕见病用药尚未纳入医保。群众有所呼，政策有所应。医保谈判“以量换价”仍会持续发力，医保针对罕见病的用药范围还将进一步扩大，更多惠及罕见病患者。

疾病无情，人间有爱。多元探索努力，各方积极携手，构筑更加完善的社会保障网，将更多造福罕见病患者及其家庭。