10月全球多款新药获批上市，涉及肿瘤、罕见病等多个领域

11月10日，火石创造发布的数据显示，10月，全球多款新药获批上市，其中，美国食品药品监督管理局批准17款新药，欧洲药品管理局未授权药品上市，中国国家药监局批准了6款1类新药上市，适应症涉及肿瘤、罕见病、消化系统疾病、眼科疾病等多个领域。

在美国获批上市的17款新药中，有5款药获得“孤儿药”身份，分别为优时比的补体C5抑制剂zilucoplan、基因泰克的恩曲替尼、礼来的mirikizumab-mrkz、瑞士Santhera制药的Vamorolone及君实生物的特瑞普利单抗。

zilucoplan用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成年患者，是首个获批用于治疗该类患者的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂。该药通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与静脉给药治疗相比，使用可自我给药的Zilbrysq，可减少往返医院的时间、减少对工作的干扰和增加患者生活的独立性。与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为一种肽，Zilbrysq可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无须补充给药。

基因泰克的恩曲替尼于10月获FDA加速批准的是其新适应症，用于治疗1个月及以上患有神经营养性酪氨酸受体激酶基因融合阳性实体瘤的儿童。恩曲替尼是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中枢神经系统活性的强效选择性抑制剂，能够穿过血脑屏障。自2019年以来，恩曲替尼陆续在日本、美国、欧盟等地获批上市。2022年8月获国家药监局批准上市，目前已获批两项适应症，第三项适应症上市申请于今年5月获国家药监局受理，拟用于NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。

礼来的mirikizumab-mrkz是首个治疗中重度活动性溃疡性结肠炎患者的人源化IgG4单克隆抗体，该药今年3月最先在日本获批上市，适应症为中重度活动性溃疡性结肠炎。此后在欧盟、英国获批上市，10月获FDA批准上市。Omvoh可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。IL-23通路过度激活引起的炎症在UC的发病机制中起着关键作用。除溃疡性结肠炎外，该药还被开发用于治疗中度至重度活动性克罗恩病。

瑞士Santhera制药的Vamorolone为类固醇药物，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在杜氏肌营养不良患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其他活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对杜氏肌营养不良疗效的同时减少副作用的产生。Vamorolone在美国与欧洲获得了治疗杜氏肌营养不良的孤儿药资格，并获得FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。Santhera制药已将Vamorolone在北美与中国的权益分别授权给Catalyst Pharmaceuticals与曙方医药。

君实生物的特瑞普利单抗10月在美国获批上市，成为我国首个在美国获批上市的研发和生产的创新生物药。特瑞普利单抗是国内首个获批上市的PD-1单抗，截至10月30日，特瑞普利单抗的6项适应症已于中国获批。本次在美国获批的2项适应症覆盖复发/转移性鼻咽癌的全线治疗，分别为联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。除了在美国获批外，君实生物也已向欧洲药品管理局和英国药品和保健品管理局提交了特瑞普利上市申请并获受理，适应症为该药用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗联合方案，以及局部晚期/复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗联合方案。

国内方面，10月共有6个1类新药获批上市，分别为辉瑞的甲苯磺酸利特昔替尼、百时美施贵宝的氚可来昔替尼、青峰药业的枳实总黄酮片、以岭药业的通络明目胶囊和健民药业的小儿紫贝宣肺糖浆。