默沙东1类新药国内获临床默示许可，用于肺动脉高压

9月4日，国家药监局药品审评中心官网显示，默沙东1类新药注射用sotatercept在国内递交的临床试验申请已获临床默示许可，适应症为治疗肺动脉高压。

肺动脉高压是一种罕见、进展快速且最终危及生命的疾病，特征为肺小动脉收缩和肺循环中血压升高，可引起心脏负荷明显增加，导致体力活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短，五年死亡率为43%。

sotatercept是一款潜在“first-in-class”IIA型激活素受体融合蛋白，可将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。

2021年9月，默沙东完成对Acceleron公司的收购，获得sotatercept这一在研创新疗法。此前，默沙东已向美国食药监局递交sotatercept的生物制品许可申请，该药也获得FDA授予的“罕见病药物”和突破性疗法资格认定。