大冢制药白血病新药泊那替尼片国内获批

9月9日，国家药监局官网公示，大冢制药的泊那替尼片获批上市，此次获批的适应症包括：对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病；复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病；T315I阳性CML或Ph+ALL。

泊那替尼片是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂。Bcr-Abl是CML和Ph+ALL这两个瘤种均表达的一种异常酪氨酸激酶。泊那替尼能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。

泊那替尼最初由Ariad Pharmaceuticals研发。2014年12月，大冢制药与Ariad公司达成合作，获得了在日本、中国、韩国等亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权利。2017年初，武田通过收购Ariad公司获得了该产品。

据悉，泊那替尼于2016年获得美国食品药品监督管理局的全面批准，目前已在国际范围内获批用于不同分期的CML患者和Ph+ALL患者。2024年3月，该产品还获FDA批准新适应症，用于联合化疗作为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病一线治疗的靶向疗法。在中国，泊那替尼曾被纳入第一批临床急需境外新药名单。