武田血友病新药注射用伏尼凝血素α在国内获批

8月5日，国家药监局官网公示，武田申报的注射用vonicog alfa上市申请已获批。

公开资料显示，注射用vonicog alfa是一款重组血管性血友病因子，此次在中国获批的适应症为用于血管性血友病成人患者的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。

血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。当血管性血友病因子发生功能障碍或缺乏时，血液无法有效凝固，患者会出现不同程度的出血表现，严重者可发生内脏出血。此外，需要接受手术的血管性血友病患者面临着更高的出血风险以及发生血栓等并发症风险。

作为人体重要的血浆成分之一，血管性血友病因子具有介导血小板黏附至血管损伤部位，以及作为凝血因子Ⅷ的载体，具有稳定凝血因子Ⅷ的作用。注射用vonicog alfa正是一款重组血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法。

目前，注射用vonicog alfa已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本等地获批上市，用于血管性血友病成人患者的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。2023年1月，国家药监局药品审评中心受理了注射用vonicog alfa的上市申请，并将其纳入优先审评，用于诊断为血管性血友病的成人患者的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。