首款甲状旁腺功能减退激素替代疗法在美国获批上市

8月12日，Ascendis Pharma宣布，美国食品药品监督管理局已经批准palopegteriparatide上市，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退。该产品为甲状旁腺功能减退的首款激素替代疗法。

HP是一种由于PTH分泌过少和效应不足引起的罕见内分泌疾病，可导致血钙含量降低和血液磷酸盐水平升高。该疾病的常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法不能有效解决HP症状。

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。2018年11月，Ascendis宣布与维梧资本领导的投资者集团合资成立维昇药业，以在大中华区开发、生产和商业化其产品。2023年11月，TransCon PTH率先获得欧盟批准上市。

此次获得FDA批准主要是基于III期PaTHway研究以及II期PaTH Forward研究的积极结果。结果显示，与安慰剂组相比，TransCon PTH组达到主要终点的患者比例更多。

在此次获批之前，FDA曾于2023年5月拒绝该产品上市，原因是担心TransCon PTH药品或设备无法保证均一的递送剂量。2023年11月，在与FDA沟通过后，Ascendis Pharma重新递交了该产品的上市申请并附加了新的TransCon PTH的生产控制策略。