性早熟超长效产品达菲林开出国内首方

8月7日，用于中枢性性早熟治疗的达菲林六月剂型在成都市妇女儿童中心医院开出首张处方。

7月15日，益普生达菲林六月剂型获批，是国内首个获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型，首方落地意味着该产品正式进入临床应用。

中枢性性早熟是较为常见的一种儿科内分泌疾病，由于下丘脑-垂体-性腺轴功能提前启动、促性腺激素释放激素增加，导致女孩7.5岁前出现乳房发育或10.0岁前出现月经初潮，男孩9岁前出现睾丸增大，影响患儿生长潜能及心理健康。作为目前国内中枢性性早熟治疗领域首个超长效剂型，达菲林六月剂型长效持续释放的特性能够以一定的速率释放药物，以维持有效血药浓度，减少给药次数。

临床研究显示，达菲林六月剂型相较三月剂型，疗效无明显差异，给药耐受性良好，减少注射频率有可能改善患儿注射体验和提高治疗依从性。一项国际多中心3期研究结果表明，达菲林六月剂型使93.2%的患儿在6个月时达到青春期前的LH水平，12个月时为97.7%，从而延迟了患儿青春期临床体征的进展。相较于短效制剂，长效缓释制剂可以实现数月的药物持续释放，患儿及家属只需每六个月来医院接受注射治疗及随访观察，有效减少注射次数和门诊时间，尽可能降低长期治疗给患儿及家属日常生活带来的不利影响。

成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然表示，中枢性性早熟患儿的依从性对于疾病的长期规范化管理至关重要。随着达菲林六月超长效剂型逐步进入临床应用，有助于进一步改善治疗依从性和满意度，减少就医次数、降低就医时间，期待更多患儿能从中获益，无忧成长。