罕见病用药一直是医保关注的重点,脊髓性肌萎缩症是一种高致死率和高致残率的罕见病。去年,SMA治疗用药诺西那生钠就是通过谈判降价进入医保目录,让SMA患者从目录内无药可用变成有药可用。今年,一款SMA口服药同样通过谈判纳入目录,这让罕见病患者从有药可用变成有药可选。
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