十年中国血友病治疗变迁史：我们终于可以像正常人一样生活（上集）

十年中国血友病治疗变迁史：我们终于可以像正常人一样生活（上）

有这样一群人，一旦受伤就会血流不止，并伴随着一种钻进骨髓的疼痛。

这是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病——血友病。患者的体内缺乏一种凝血因子，导致凝血时间延长，且容易产生出血的症状。因为频繁地、不可预料地自发出血，血友病患者的日常生活、工作和社会活动都受到了严重阻碍。更有甚者，由于不治疗或治疗不充分，很多血友病患者开始出现关节出血、病变，引发不可逆性的关节残疾，年纪轻轻就不得不坐上轮椅，无法依靠自己的力量站起来。

据统计，目前中国约有 13.6万名血友病患者，其中A型血友病最多，共有近11万人。2018年5月，血友病被正式收录到《第一批罕见病目录》之中，成为121种罕见病之一。

在相当长的一段时间里，血友病患者依靠输血来获取鲜血里微乎其微的VIII因子来治疗，但这样的治疗方式存在着血源感染、血液供给不足等问题。直到重组凝血VIII因子出现后，血友病的治疗才不再受制于血浆采浆量的限制，并降低了经血液制品感染病毒的风险。

近十年来，一批优秀的血友病预防治疗药物进入中国市场，并应用于中国血友病患者中。随着这些产品进入医保，患者的用药可及性也得到了保障，越来越多的“玻璃人”开始接受规范化治疗。

在今年世界血友病日到来之际，我们访谈了两位血友病患者。他们一位是已经患病30多年的老病友，另一位则是只有9岁的小朋友。从没有安全有效的药可用，到有药可用，再到用得起药，通过他们的故事，我们试图去还原一个血友病患者逐渐看到希望的十年，这也是中国血友病治疗历史变迁的十年。

膝关节坏了30年，我终于重新站起来了

1988年4月，阿强在一个普通的家庭里呱呱落地。他的出生，为年轻的父母带来了无尽的喜悦和笑容。

然而，这样的喜悦却过于短暂。出生仅仅5个月，阿强便确诊了重症血友病。

“很小的时候，我身上总是有淤青，父母觉得情况不对，就带我在北京的医院做了很多检查，最终是在人民医院确诊的，当时血液里的凝血因子含量只有0.1%，只有正常人的二十分之一，基本不具备凝血功能。”

从有记忆开始，阿强不是在家里待着，就是在医院看病。他无法和窗外的小朋友们一起嬉笑打闹，因为一不小心，他的身体就会出血、疼痛。

“3岁的时候，我的膝关节坏掉了。这之后一直想通过手术把病变的关节换掉。但是看了很多专家，都说做不了。”因为血友病的凝血障碍，几乎没有医生敢接手阿强的关节置换手术。在本应充满活力的青葱岁月里，阿强被动地变成了一个“安静”的人。

上世纪80年代末甚至是整个90年代，中国最常用的血友病治疗方案还是输冷沉淀血浆。由于治疗价格昂贵，大部分出血的情况，都只能靠这个孩子自己撑过去。这个本就不富裕的家庭甚至连最基本的输血治疗都无法保障。

直到1996年，医生向阿强的父母推荐了血源性凝血因子的治疗方案。虽然价格还是很贵，但效果要比直接输冷沉淀血浆好很多。

这个治疗方案一直用到2004年。“当时产生了特别严重的抑制物，从那以后我就不能再用血源性因子了。”那几年的情况只能用“非常糟糕”来形容，一面是血源性因子不能再用了，一面又碰上了腹腔出血，最终阿强还是做了一次全身血浆置换，才把命给保住了。

在与血友病抗争的漫长时间里，阿强几乎体会了所有“血友病”会带来的生命不可承受之重。除了出血和疼痛，沉重的经济负担也压弯阿强一家人的脊背。“那时候我爸一个人要打5份工，烟也戒了，剩下的钱全都拿来给我治病。”

最让阿强忧心的，还是用药保障的问题。2008年，一位病友的离世，让阿强意识到，冷沉淀血浆和血源性因子，都并不是最有保障的治疗方案。

“那是一个中年的大哥，他的后背出血特别严重，全是淤血，看上去就像背着一个龟壳一样。”当年，受到艾滋病病毒的影响，全国的血站都停止了血源性因子的供应。断了整整一年的药。“没有凝血因子的治疗，大哥的血根本止不住，在急诊室内治疗了两三个月，最终还是离开了。”大哥后背宛如龟壳的画面，深深烙在了阿强的脑海中，挥之不去。他害怕哪一天，也会面临相同的遭遇。

重组人凝血VIII因子的出现，彻底打破了阿强对于用药保障的担忧。“因为它不受血浆采浆量的限制。”

2008年后，各种重组人凝血VIII因子陆续进入中国市场，也为阿强带来了新的希望。自2014年开始，阿强开始使用进口的非血源性第三代全长链基因重组因子VIII产品进行预防治疗。如今，阿强出血的问题已经基本不再出现，就连曾经完全不敢奢望的关节手术也顺利完成了，这让阿强现在的日常生活和正常人几乎无异。

“人民医院有血液科的全力保障，再加上重组人凝血VIII因子让我的凝血功能和正常人差不多，几个科室配合好就可以大胆地把这个手术做下来。”阿强说，“术后4个小时就下地站了站，感觉非常好，从来没想到有朝一日我还能站起来。”