中国实现脑胶质瘤精准治疗零的突破

4月23日，中国国家药品监督管理局正式批准由我国独立自主研发的小分子靶向药物伯瑞替尼脑胶质瘤的适应症。这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物，标志着我国先于其他国家进入脑胶质瘤精准诊疗模式。临床试验结果显示，使用伯瑞替尼的复发脑胶质瘤患者，中位生存期从6个月延长至15个月，2年死亡风险降低40%。

今日，北京天坛医院召开媒体沟通会，中国工程院院士、北京市神经外科研究所所长江涛及其团队介绍了该新药的相关情况。

脑胶质瘤是最常见的成人颅内恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的46%。长久以来，手术和放化疗是脑胶质瘤的主要治疗手段。但脑胶质瘤往往侵犯语言、行动、逻辑思维等大脑的重要功能区，肿瘤和脑组织纠缠在一起，没有明显的分界，很难通过外科手术做到彻底切除，即使经过手术和放化疗，仍面临致残、致死率高的困境。

数据显示，高度恶性的胶质母细胞瘤患者，5年总生存率不足10%；治疗后复发的患者，即使再次进行手术治疗，复发后生存期只有短短的5个月。因此，这种疾病也是神经外科领域最难治疗的疾病之一。

据统计，这种难治性的颅内原发恶性肿瘤最好发于青壮年男性，一旦发病，对于患者本人、家庭乃至社会都是沉重的负担和打击。如何突破传统治疗手段，破解脑胶质瘤患者致死、致残率高的难题，是临床迫切需要解决的问题。

攻克脑胶质瘤是江涛的老师、中国工程院院士王忠诚交给他的任务。带着老师的心愿，江涛远赴国外求学，把分子病理的理念带回中国，又历时16年，建成“中国脑胶质瘤基因组图谱计划”这个中国人的数据库。

从繁多的文献中找灵感、找线索，从前人的研究成果中不断缩小寻找的范围，再加上一点“运气”，江涛和团队终于在2014年找到了导致脑胶质瘤恶性进展与复发的关键融合基因PTPRZ1-MET。2021年，融合基因PTPRZ1—MET被纳入世界卫生组织中枢神经系统肿瘤分类，是44年来唯一纳入的中国成果，也是目前国内神经肿瘤领域唯一改写世界指南的工作。

在此基础上，江涛与国内企业合作，自主研发了小分子靶向药伯瑞替尼。从被纳入优先审评到获批上市，伯瑞替尼仅用了6个多月。作为中国自主研发的针对颅内肿瘤的第一个小分子靶向药物，伯瑞替尼在众多领域实现突破。

由于血脑屏障的存在，一些药物想要到达大脑会造成阻碍。江涛团队联合国内技术团队研发的高效通过血脑屏障、高特异性的伯瑞替尼解决了这一问题，也为以后开发其他需要突破血脑屏障的药物提供了思路。