北京首家罕见病专属诊疗机构顺义揭牌开业

3月16日，位于顺义天竺综保区的“北京罕萌诊所”正式揭牌开业，这是北京首家罕见病专业诊疗机构。开业首日，21名患者现场就诊，“我们是从山西来的，孩子患有高血氨症，这是一种代谢疾病，需要长期吃药，奶粉也只能使用特殊的医学配方奶粉。”患者家长说。经过专家的诊疗及用药指导，诊所的首张罕见病药品处方开出，患者一家顺利拿到了孩子治疗所需的药物。

该诊所是中国罕见病联盟以关心关爱患者为中心，以进一步提升罕见病患者用药可及性为着眼点，发挥罕盟资源平台作用而组织设立的专业诊疗机构。目前，已组建联动北京协和医院、北京儿童医院、中日友好医院、上海交大附属新华医院、天津儿童医院、河北医科大学附属第二医院等多所知名医院的志愿服务专家诊疗团队，首批涵盖16名专家医生，多名专家为患者义诊咨询、提供免费的基因检测和遗传咨询，这充分体现了各界对罕见病患者的关心关爱，也是京津冀协同发展推进罕见病诊疗与管理的创新之举。

“协和医院是全国罕见病诊疗协作网的国家级牵头单位，我们将与首都机场临空经济区管委会携手一道，共同助力罕见病药品保障先行区建设，给更多的罕见病患者送去福音。”中国罕见病联盟副理事长、北京协和医院院长张抒扬说。“所有罕见病中，儿童期就发病的占50%-75%，北京儿童医院将发挥自身职能优势，为进一步提高儿童罕见病药品可及性，贡献力量。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说。

据了解，北京首都国际机场临空经济区是我国临空经济的发源地，叠加了自贸试验区、服务业扩大开放、综合保税区等开放平台优势，重点发展航空服务，跨境贸易、科技创新、商务会展金融等临空指向型产业，是我国具备领先水平的临空经济示范区。2023年，辖区内天竺综保区实现进出口值1200亿元，同比增长44.6%，其中医药贸易规模首次突破1000亿元，位居全国第一。在围绕航空、医药等领域累计实现了30余项政策功能创新，去年获批全国首个罕见病药品保障先行区。截至目前，园区聚集了上药、国药、华润、强生、默克雪兰诺等国内外知名企业，吸引了辉瑞、诺华、拜耳、默沙东等国际企业开展医药分拨。

据悉，天竺综保区与首都国际机场早已实现无缝衔接，拥有全国一类口岸，全世界分拨的商品均可在最短时间送达，口岸仓储设施、物流分拨设施、安全保卫设施、信息系统齐备，可以最大限度保证进出口物品的通关效率和安全，能够满足医药产品进口与分拨所需时效性和便捷性的要求，更有分送集报、分类监管、一次通关多次报关、生物制品进口检验绿色通道等一系列便利化措施。