又一罕见病药物医保落地！破重症肌无力患者“无创新药可用”的困境

在等待几年之后，今年35岁的李先生终于用上了可以报销的特效药，这意味着身患重症肌无力的他可以得到更为规范的治疗。1月16日，家住龙泉驿区的他来到川大华西医院神经内科开出了重症肌无力特效药被纳入医保目录后的第一张处方，这让他不禁喜极而泣，“以前要自费，一年下来要花40万元左右，现在医保报销，一年自费差不多就5万多元。”

重症肌无力属于一种神经免疫性疾病中的罕见病，它是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经—肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。早在2018年，这种病被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

川大华西医院神经内科主任医师周红雨教授告诉记者，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。她介绍说，传统的治疗方法在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，让患者也看不到希望，“虽然有特效药，但太贵，按照一年5个治疗周期计算要花费大约40万元左右，绝大多数家庭是无法支撑的，作为医生我们也很无力。”

今年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行，此次国家医保药品目录从动态调整、目录公布到落地实施，罕见病创新药都备受关注。罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。特别是像重症肌无力这种多年未得到解决、社会影响较大的罕见病疾病治疗用药终于被纳入目录。

周红雨教授给记者算了一笔账，“纳入医保后，成都本地患者报销比例为60%—75%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低5万多元。”她说，随着医保政策落地带来的创新药物可及性提升，一方面更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，与此同时，重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，“特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”