基因疗法卷土重来

基因疗法会卷土重来吗?

《自然》杂志今天在讨论的话题之一是基因疗法研究又经历了一次复兴。长期以来，安全性一直是基因治疗研究的首要问题，尤其是在2000年左右，一名基因治疗试验参与者去世，并发现基因治疗引发了相关癌症，导致临床试验关闭，投资者纷纷撤出这个新兴领域之后。

在经历了多年的失望之后，但在过去的十年里，这一领域又重新兴起，世界各地的监管机构已经批准了几种基因疗法，用于治疗癌症、失明和一种代谢紊乱等疾病。

随着一些备受瞩目的药物获得了批准和一系列针对镰刀型细胞贫血症和白血病等基因疾病临床试验的成功。但是，当研究人员试图开发针对新疾病的治疗方法时，他们也在试图解决如何应对令人担忧的迹象，这些迹象表明，免疫系统对治疗的反应可能会阻碍他们的努力，并产生危险的副作用。