基因疗法提出了四十年，有些现实必须面对…！

早在1972年，美国著名生物学家 Friedmann 和 Roblin 在 Science 杂志上提出了基因治疗的概念。广义的基因治疗是指利用分子生物学的方法将目的基因导入患者体内使之表达，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，也指将核酸导入细胞内抑制目的基因的表达（基因沉默）或增加目的基因的表达（基因激活），以达到治疗疾病的目的。自20世纪90年代第一次基因治疗临床试验以来，这项技术取得了很多进展。然而，基因治疗的影响范围历来有限，这是不得不面对的一个现实问题。

基因疗法的发展，也不断启发着人类认识世界的方式......