天使综合征是一种罕见的脑部疾病,约 15000 名新生儿中就有一名患病。美国北卡罗来纳大学 Mark Zylka 领导的研究团队正在开发一种激进的CRISPR基因疗法,通过向子宫内胎儿大脑注射AAV病毒介导的CRISPR编辑系统,使得胎儿在出生前可以治愈这种严重的遗传疾病。
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腺病毒(adenovirus)和腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是两种不同的病毒。
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