首对基因编辑婴儿在中国诞生，人类历史要改写了吗？专家：有科普意义但操之过急

今日午间，一则重磅新闻传来：据人民网报道，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开之前宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。如果情况属实，这将是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。人类的历史就此被改写了吗？
据贺健奎介绍，基因编辑手术比常规试管婴儿技术再多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9蛋白和特定的引导序列，用5微米（约头发二十分之一细）的针注射到还处于单细胞的受精卵内。他的团队采用了CRISPR/Cas9基因编辑技术精确定位并修改基因。
解放日报·上观新闻记者就此采访上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心分子诊断实验室主任王剑，他介绍，CRISPR/Cas9基因编辑技术也被称作“基因魔剪”，“简单而言，这种技术能够以极高的准确性精准编辑基因组，既可以引入一段基因，也可以消除一段基因（knock in and knock out）。”目前，许多基因疗法和细胞疗法中均已引入该项技术。
这一次，贺建奎团队研究人员在受精卵中，通过CRISPR/Cas9对CCR5基因进行了修改。王剑说，“CCR5基因编码的蛋白质是HIV病毒入侵人体所需的主要辅助受体之一。”此前有资料显示，在北欧人群里面有约一成的人天然存在CCR5 基因缺失。因此，拥有这种突变的人群可关闭致病力最强的HIV病毒感染大门，使病毒无法入侵人体细胞，即能天然免疫HIV病毒。
无法自然“关闭大门”的人群，如今想到借助外力人为进行改变。贺建奎透露，他在50枚人类胚胎基因测序结果显示未发现脱靶现象，所有人类正常胚胎里面，有超过44%的胚胎编辑有效。为更充分观察与检验婴儿的发育情况，他还为此准备了长达18年的随访计划。
通过基因编辑，露露和娜娜的CCR5基因已发生了永久的变化，他们对HIV病毒有了天然的免疫力。但其他生理功能是否会出现变化？答案尚不得而知。“CCR5在HIV临床上monollelic KO并不能抵御HIV，Biallelic KO虽然可以抵御HIV入侵，但效率低，且其它毒株CXCR4仍能感染，何况仍有免疫原安全风险。”一位不愿意透露姓名的知名生命科学专家告诉解放日报·上观新闻记者，“医学人员和科学家首先应确保基因编辑的安全性，目前CRISPR/Cas9还存在脱靶可能性，大片段缺失也可能发生。另外，CCR5缺失可以导致病毒和肿瘤以及其他疾病易感。”他总结为四个字，“操之过急。”
除了技术上的未知风险外，学界还对另一问题忧心忡忡：科学技术和伦理正面相遇时，应该如何选择？王剑介绍，2015年，中山大学黄军就团队就完成了全球首次在人类胚胎上进行的基因修改实验，他们同样利用了CRISPR/Cas9基因编程技术来修改β珠蛋白基因，该基因突变会导致地中海贫血。据透露，该论文最初投给《自然》与《科学》期刊，均由于伦理道德争议被拒。“随着技术的不断突破，进一步完善人类胚胎相关研究规范的重要性和迫切性问题已经不容忽视。”
同时，也有业内专家向解放日报·上观新闻记者表示，2003年科技部和卫生部曾联合下发12条《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》，其中第6条指出，“利用体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚，其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过 14 天；不得将前款中获得的已用于研究的人囊胚植入人或任何其它动物的生殖系统。”而贺建奎的相关研究和实验已不符合指导原则。
“学界就此的另一争议点还在于，艾滋病并非传染病，并没有必要通过基因编辑来避免。”王剑坦言，目前并未有婴儿父母相关信息的披露，因此也无法猜测为何做出如此选择，“如果父母有一方为HIV病毒感染者，为胚胎在母体发育中不受感染，或许情有可原；但双方均健康的父母，面对可防可控可治的艾滋病，实在没有必要为孩子日后的未知生活提前‘敲’基因。”
不过，也有专家认为，该事件对于大众的科普价值还是值得肯定的。不久前，中山大学研究团队发布了国内首份针对普通公众和HIV携带者关于基因编辑认知的比较报告，超六成受访者对基因编辑技术的运用持积极态度。575份HIV携带者问卷显示，有94.78% 的HIV携带者支持基因编辑技术用于预防HIV；今年4月，美国皮尤研究中心针对2537名美国成年人的一项调查也显示，60%的美国人支持对未出生婴儿进行基因编辑，认为若可降低患严重疾病的风险，基因编辑是一种有效的医疗手段。“无论是基因编辑技术还是艾滋病的防控诊治，人类都还有很长的路要走。”王剑说。
来源：上观新闻
主播：雷雨欣
责编：张咪