记者从9月13日举行的国新办新闻发布会上了解到,2018年至今,我国已有130余个罕见病药品获批上市,今年前8月,已经批准上市的有37个。
国家药品监督管理局副局长黄果表示,罕见病用药就是要快。国家药监局一方面鼓励我国新药研发,解决部分罕见病无药可用的问题;另一方面,加快引进通道,让更多国际上在研或在产的罕见病用药更快进入国内。
据介绍,国家药监局正在就《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》向社会公开征求意见,对符合要求的药品,采取豁免临床试验、纳入优先审评审批以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施,鼓励申报进口。
国家药监局还开辟了临时进口通道,尽力保障特殊情况下的临床急需。2022年以来已经保障了氯巴占、盐酸沙丙喋呤等罕见病药品的急需。此外,支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口;支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区,为罕见病临床用药开辟更多通道。
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