锐正基因一款体内基因编辑药物获批临床

7月22日，国家药监局药品审评中心官网最新公示，锐正基因申报的1类新药ART001注射液获批临床，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。

ATTR是一种致死性罕见疾病，发病原理是由于转甲状腺素蛋白四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官，尤其是心脏及神经系统，严重影响患者的生命质量。

ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物，今年6月，锐正基因公布了该产品治疗ATTR患者的研究者发起的临床研究数据。数据显示，ART001通过24周临床安全性和药效观察，展现出了优异的安全性与药效。

ART001注射液通过脂质纳米颗粒将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和“治愈”疾病，有望为ATTR患者带来新的治疗方法。