7月16日,元羿生物宣布,公司授权引进并商业化的泽元安获得国家药监局批准,用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5缺乏症患者癫痫发作,成为目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症患者癫痫发作的药物。
CDKL5缺乏症是由位于X染色体的CDKL5基因功能缺失性突变导致的遗传性神经发育性疾病,该病发病早,患者多在出生后1-10周发病,癫痫发作难以控制,严重损伤婴幼儿大脑发育与健康,患者通常还存在严重运动发育滞后、智力障碍、睡眠障碍、脑性视觉损伤及胃肠道功能异常等症状,其他常见共患病包括进食问题、自主神经功能障碍、孤独症样表现以及感染等。
目前, CDKL5缺乏症的癫痫发作主要通过传统抗癫痫发作药物、生酮饮食、迷走神经刺激等方法进行对症治疗,但这些治疗方案疗效有限,随着治疗时间的延长,疗效逐渐降低,并存在安全性挑战。
泽元安是一款靶向GABAA受体的正向别构调节剂,是首个获得美国食药监局批准用于CDKL5缺乏症患者群体的疗法,曾获FDA罕见病资格和儿童罕见疾病资格认定。2年长期开放性研究结果显示,使用泽元安的患者中,30%—50%患者癫痫发作频次下降≥50%,近10%的患者实现了3个月内无发作。 该药于2022年由元羿生物授权引进国内。目前,该疗法已在美国、欧盟等国家和地区获批。
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