国家伦理指引禁止基因编辑用于人类生育 专访编撰者：在实验室研究和临床研究划出界限

日前，国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制的《人类基因组编辑研究伦理指引》发布，供相关科研机构和科研人员参考使用。

涉及人类的基因编辑备受关注，《指引》分类规定，严禁在基础研究和临床前研究中把编辑后的生殖细胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育，目前不允许生殖系基因组编辑的临床研究。这几乎可以视为，目前尚不允许生殖系基因组编辑的人体研究。

世界卫生组织人类基因组编辑治理和监督全球标准专家咨询委员会成员、国家科技伦理委员会委员、中国医学科学院生命伦理学研究中心执行主任翟晓梅带领她的团队编撰了这一指引。她对红星新闻说，《指引》发布后，这几天她的邮箱“快爆了”。一些资深生命伦理学专家给予了很高评价，国际同行也纷纷关注。

翟晓梅认为，指引不仅要讨论基本的共识性的原则，也需要讨论在操作领域应该关注的具体伦理问题。《指引》力图在人类基因组编辑的实验室研究和临床研究之间划出界限，明确伦理学分别关注的不同问题和要求。它阐释了哪些可为、哪些不可为，而且为什么不可为。

她还认为，在清晰划分边界的同时，《指引》较好地在推进科学技术创新、对技术的安全性关注和对人的保护之间达成了平衡。

对不同的研究活动加以区分，

分别提出伦理要求

去年，一款治疗遗传性的镰刀型贫血的基因编辑疗法在英国和美国先后获批。这项新兴技术用于治疗癌症和艾滋病的各种临床试验也在如火如荼地进行中。

《指引》指出，基因组编辑技术快速发展，目前已广泛应用于生物医学研究，并为诊断、治疗和预防遗传性疾病提供了新的手段。人类基因组编辑研究涉及对人遗传物质的改变，风险难以预测，不仅关乎人类个体的尊严和福祉，还可能引发一系列伦理、法律和社会问题，对人类社会造成显著而深远的影响。

对于人类基因组编辑，《指引》给出了增进人类福祉、尊重人、审慎负责、公平公正、公开透明五大基本原则和目的合理、保护研究参与者、研究资质及条件、知情同意的一般要求。《指引》规定，临床研究应仅限于以治疗或预防为目的的医学干预，禁止对研究参与者进行非医疗目的的基因组改变。

在“特殊要求”部分，《指引》对基础研究/临床前研究和临床研究、体细胞研究和生殖系研究做了分类规定。《指引》允许对人的体细胞基因组编辑各类研究以及对生殖系基因组的基础研究和临床前研究，但对后者表示，严禁将编辑后的生殖细胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育。生殖系基因组编辑的临床研究则暂时被禁止。这样的分类讨论在国际上多有采用。

人类基因组编辑技术在国际和国内都有巨大争议。一方面，受典型案例的影响，很多人一谈到对人的基因编辑就非常敏感，将其视为禁区；另一方面，有人质疑，基因编辑这样的好技术为什么不尽快应用造福人类。

2015年，中山大学教授黄军就团队所做的世界上第一例人类胚胎基因编辑就曾引起对人类生殖系基因编辑的争议。

对此，翟晓梅指出，该研究使用的是不可存活的受精卵，在进行研究时采取了非常谨慎的道德措施，也符合我国相关规范要求。该研究既不是出于生殖目的，也非临床试验，更非临床应用。事实上，黄军就的工作有助于改进基因组编辑技术的基础性研究，正如当年的首届国际人类基因编辑峰会最终发表声明，认为“强化基因编辑技术的基础和临床前期研究‘显然是必要的’，应在适当的法律和道德监管监督下继续开展。”

翟晓梅认为，基因编辑技术有重大的医学健康意义，需要促进研究，以满足那些尚未被满足的健康需求，增进人类福祉。她认为，《指引》的亮点之一就是力求对不同的研究活动加以区分，分别提出伦理要求，哪些可为，哪些不可为，并逐一进行实质伦理学的说明，较好地平衡了创新和安全。

“目前国内的伦理规范不可谓不多，但研究人员和公众仍然在具体问题上感到困惑，原因之一可能是伦理讨论过于原则。很多研究人员和临床医生都迫切希望看到更清晰的、对本领域实践活动有指导意义的伦理指引。对此，《指引》没有停留在一般原则的泛泛讨论，而是力求针对性更强。”翟晓梅认为，《指引》在“特殊要求”部分深入区分，清晰度就很高，能真正起到指引实践的作用。它既是一个实质伦理学分析的政策性指引，也试图提出如何指导实践活动。

在翟晓梅看来，《指引》着眼于提供中国的伦理视角，一定程度上回应了国际学术共同体的关注。

人类基因组编辑研究，

有了国家级全面覆盖的伦理指引

对于贺建奎基因编辑婴儿案例，翟晓梅指出，贺建奎基因编辑技术应用行为的问题在于，从实质伦理学来看，科学上不安全，医学上不必要，在代际伦理问题上毫无意识；从程序伦理学上看，还反映出伦理审查的形式化，以及部门壁垒产生的监管上的困难和漏洞。

贺建奎当时违反伦理的依据主要是2003年科技部和原卫生部联合印发的《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》。而如今，人类基因组编辑研究有了国家级的伦理指引。

“生殖系基因编辑临床应用这样的前沿技术面临的风险是全人类的风险，也不会是一个机构的伦理审查委员会就可以自行决定和承担的。对于这样的问题，必须要有一个国家级的全面覆盖的伦理指引。”翟晓梅说。

2019年，中央全面深化改革委员会审议通过《国家科技伦理委员会组建方案》，国家科技伦理委员会成立，目的是加强统筹规范和指导协调。2023年，根据《党和国家机构改革方案》，国家科技伦理委员会从国务院议事协调机构变为中央科技委员会领导下的学术性、专业性专家委员会。目前，国家科技伦理委员会目前披露的三个分委员会都发布了各自的第一份伦理规范。

据北京协和医学院消息，国家科技伦理委员会医学伦理分委员会根据《国家科技伦理委员会重新组建方案》于2023年12月重新组建，中国医学科学院/北京协和医学院院校长、中国工程院院士王辰任主任委员。

翟晓梅教授 图据科技部网站

翟晓梅说，《指引》的编制过程中，王辰主任委员给予了全方位的支持，设在北京协和医学院的医学分委会秘书处和研究编制团队投入了大量时间和精力，在全国范围做了大量调研工作，研判分析了大量的国际国内文献，反复研讨、广泛征求意见，经过了十多次的修改。在此期间，国家科技伦理委员会秘书处也提供了大量指导工作。

为未来生殖系临床研究留“口子”

现在不可为不意味着永远不可为

人类生殖系基因组的改变可能作为人类基因库的一部分传递给未来世代，对此《指引》详细论证了目前不允许生殖系基因组编辑临床研究的伦理考量，包括但不限于技术风险，目的基因组与其他基因和环境的交互作用，改变的基因一旦被引入人类将难以消除，可能有损人尊严、加剧社会的不平等等。

但与此同时，《指引》同时为未来留了个“口子”：只有在对获益与风险以及其他可供选择的方案进行充分理解和权衡，安全性和有效性问题得以解决，已获得广泛的社会共识，经严格审慎的评估并在严格监管下，才可考虑开展临床研究。

“有人把生殖系的基因编辑看成洪水猛兽，应该禁止生殖系基因组编辑的研究和应用，这是一个误区。我们现在不用，是因为技术尚不安全。”翟晓梅表示，现在不安全不意味着永远不安全，现在禁止不意味着永远禁止。随着技术的进步，技术安全性问题得以解决，社会取得共识时，研究和应用也是必要的。遗传学研究和基因编辑技术就是着眼于克服严重的遗传病，医学和科技的目的就是为人类造福。这也体现了《指引》所强调的首要原则：增进人类福祉。

翟晓梅表示，科技在发展，伦理也要匹配地发展，《指引》会定期评估，适时修订。“我们伦理学的讨论要力争有前瞻性和预判性。”