全球首个心肌肌球蛋白抑制剂国内获批

4月30日，国家药监局官网显示，心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥获优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。该药为全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。

肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见。我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。根据是否存在左心室流出道梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。心脏性猝死的发生率虽然只有1%，但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一，在年轻患者中尤为显著。

肥厚型心肌病往往需要通过心脏超声检查予以确诊，但由于HCM的症状与其他心脏疾病相似，疾病容易被忽视，目前诊断率相对较低，甚至部分患者首发即猝死。研究显示，肥厚型心肌病患者相关门诊就诊次数在1年内从平均2.3次增加到7.8次；而住院比例则达到27%，较初始阶段的8%大幅增加。

迈凡妥通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，该药此前被国家药监局纳入优先审评。北京协和医院院长张抒扬教授指出，与非梗阻性HCM患者相比，左心室流出道梗阻的患者生存率较低。常规药物只能减轻症状，并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可以改善HCM症状，但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险，极少患者会接受，目前在临床上并未得到广泛应用，亟待新的创新药物出现以改变治疗现状。玛伐凯泰在中国的获批开启了中国梗阻性HCM治疗的新纪元，有望重新定义此类患者的治疗前景。

目前，迈凡妥已被纳入《2023欧洲心脏病学会心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》 以及《中国肥厚型心肌病指南2022》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。