今天是第17个国际罕见病日。世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%—0.1%之间的疾病定义为罕见病。我国已建立的罕见病登记系统显示,截至目前全国480多家医院登记了78万多例罕见病病例。
新版医保药品目录纳入15种罕见病用药
由于研发成本高、用药人群少等原因,一些罕见病治疗药物的年均费用可达到百万元,甚至数百万元,这对普通家庭来说就是天文数字。 近年来,不少获批上市的罕见病药物经过谈判纳入医保,显著减轻罕见病患者家庭用药负担。
近日,2023年医保药品目录调整结果落地实施。此次调整共新增126种药品,其中,就包括15种罕见病用药,填补了10种罕见病用药在目录内的用药空白。降价叠加医保报销,对相关领域患者而言负担明显减轻。
国家医保局医药管理司司长 黄心宇:治疗重症肌无力的艾加莫德α注射液,以及治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗,这些疾病其实是困扰我们多年的,原来治疗费用都非常高的一些罕见病药品。经过谈判,企业也是给出了比较理性的价格,能够成功纳入目录。将来对这些患者将有明显获益。
国家医保局自成立以来,已经连续6年开展国家医保药品目录调整工作。据统计,目前在中国获批上市的一百多种罕见病用药,已有80余种纳入医保药品目录。其中,通过医保谈判纳入的51种罕见病用药,平均降价超50%。
国家医保局医药管理司司长 黄心宇:确实罕见病得到了全社会的重视,大家对罕见病的认知程度不断提高,对罕见病的临床诊疗能力也不断提升。临床这几年从新药研发上的角度来看,罕见病药品也是一个研发的热点,所以说综合这些情况,纳入目录的罕见病药相对就越来越多。
从无药可用 到天价药 再到平价药
脊髓性肌萎缩症也被称为“SMA”,是一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见病症。通过近年来的医保药品目录调整,已经有两款针对SMA的药物大幅降价被纳入医保,患者从无药可用,到天价药,再到负担得起的平价药,新的一年,一个个SMA患儿家庭对于未来,也有了更加真切的新愿望。
在山东青岛的一家康复中心里,就医的患儿和家属正在参加投壶、拓福字的游戏,孩子们玩得不亦乐乎。
青岛某康复中心院长 孙海英:今天有15位SMA的小朋友也参与其中,经过康复训练以后,他们恢复了一定的运动功能,也能够适度地参与到类似这样的活动中。
患儿 张嘉诺:这是我自己做的,妈妈抱着我做的。
张嘉诺的妈妈 李惠:他之前胳膊抬不起来的时候,也根本没有力气往下按,今天我抱着他,他自己拿胳膊蘸着那个东西做了一个福字,挺开心的。
4岁半的小嘉诺在活动上玩得很开心,看起来跟普通小朋友差别不大。李惠说,在小嘉诺七八个月的时候,蹬腿、抬头、翻身都很正常,但慢慢地就不对劲儿了。
张嘉诺的妈妈 李惠:就是到了爬的那个时候,他不会四点爬,我们就想着去外地查一下,医生一看,就是给孩子敲了一下膝盖,没有膝跳反射,就在纸上写了SMA-II,打了一个问号,让我们做基因检测。
经过各种检测,孩子最终确诊为SMA。虽然特效药已获批进入国内,可是,这款药一针价格就高达69.97万元,一年治疗费需要数百万元,这对于普通家庭来说无疑是个天文数字。
张嘉诺的妈妈 李惠:头一年需要打6针,6针就是400多万,当时2020年的时候,想着把家里的房子什么都卖掉,但是在我们当地的经济水平,根本就不够孩子一年的费用。就感觉虽然有药了,但是救不了孩子,心里面特别难受。
特效药用不起,李惠只能选择先给孩子做康复延缓病情发展。2021年11月,SMA的患儿和家庭终于等来了转机。特效药经过谈判,从70万一针的“天价药”,降至3.3万元左右,纳入医保药品目录中。再加上医保报销和补助,患者的负担就更低了。
张嘉诺的妈妈 李惠:当时我和孩子爸爸就哭了。真的特别感谢国家,让我们看到了孩子有救,有希望。
越早用药,效果越好。2022年1月9日,两岁半的小嘉诺就打上了第一针。随后,特效药搭配康复训练,小佳诺的状态越来越好。
青岛某康复中心肢体负责人 徐丹:之前在平地上肘支撑维持头控,他只能维持5秒钟。现在,他可以在这个肘支撑上,可以进行向前移动,而且在球上也可以实现从肘支撑到手支撑的过渡。
小嘉诺的妈妈算了一笔账,原来一年的药费负担是百万,现在在各种报销和政策支持下,个人负担大概三万元。“正常的生活”,对于这个SMA家庭来说,一下子从遥不可及的梦,变成了可以触碰的新年新愿望。
张嘉诺的妈妈 李惠:爸爸多干几份工作,给孩子用,让他渐渐地好起来。
患儿 张嘉诺:我想赶紧走起来,自己帮妈妈干活,还想背着妈妈出去。
记者:你能背得动你妈妈吗?
患儿 张嘉诺:等我大了,长得比她高,就可以背动啦。
目前国家医保目录中含两种SMA特效药
现在,国家医保目录中已有两种SMA特效药,越来越多的家庭看到了希望。
这家康复中心的SMA科室半年前刚成立的时候,只有7个家庭在做康复,现在已经增加到22个。
青岛某康复中心院长 孙海英:能明显地感觉到来康复的孩子越来越多,尽快提升孩子的康复效果,让他们早日回归社会。
张嘉诺的妈妈 李惠:今天早上他还起来说,妈妈,我是大力士,我勇往直前不怕困难。我说好 ,那你很快就会走起来,会走向你的,像别人一样快乐的童年。
央视新闻客户端
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