诺贝仁医药醋酸锌片国内获批，用于治疗罕见病肝豆状核变性

2月19日，国家药监局发布的药品批准证明文件送达信息显示，诺贝仁医药申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请获批，适应症为罕见的遗传性疾病肝豆状核变性。

肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由铜在体内各组织中异常沉积所导致，特征性临床表现为急性或慢性肝病症状，进行性加重的椎体外系症状、精神症状和角膜色素环，其他还常见溶血性贫血、骨关节症状、血尿等。该病全球患病率约为1/30000，在中国及其他亚洲地区的患病率高于西方国家，儿童期和青年期发病者占大多数，以肝病症状起病者平均年龄11岁，以神经症状起病者平均年龄为19岁。肝豆状核变性已经被纳入第一批罕见病目录。

诺贝仁医药致力于开发罕见病药物和医疗设备，自主研发的醋酸锌片已分别于2008年、2017年在日本获批上市，适应症分别为肝豆状核变性、低锌血症。2023年2月，诺贝仁医药在国内递交的醋酸锌片上市申请被纳入优先审评，原因是“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”。随着该药获批上市，国内的肝豆状核变性患者将有新的治疗选择。