抗病毒创新药马立巴韦片国内获批，治疗移植后巨细胞病毒感染

12月21日，武田中国宣布，旗下抗病毒感染领域创新药马立巴韦片正式获得国家药监局批准，适用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒感染和/或疾病，且对一种或多种既往治疗难治的成人患者。

马立巴韦片是全球首个且目前唯一一个靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂，其获批将为中国难治性CMV感染或疾病的移植受者提供一种全新的口服治疗选择。2021年1月，马立巴韦片被国家药品监督管理局药品审评中心正式认定为“突破性治疗药物品种”。2022年12月20日，该药上市申请获国家药监局受理，并于近日获批。

CMV是一种常见的β-疱疹病毒，可在40%-100%的成人人群中发现既往感染的血清学证据。在全球每年20万例成人移植病例中，CMV是移植受者最常见的病毒感染之一，在实体器官移植受者中的发生率为16%-56%，在造血干细胞移植受者中的发生率为30%-70%。对于免疫功能低下的患者，CMV感染可能会危及生命。在经历造血干细胞移植或实体器官移植后，患者不可避免会因应用免疫抑制剂而导致免疫系统受损。此时,如果发生CMV感染可能会导致移植失败等严重后果，在极端情况下甚至会导致患者死亡，因此CMV也被称为“移植的巨魔”。

中国工程院院士郑树森教授表示，目前临床上现有针对难治性CMV感染的治疗方案较为有限，疗效和安全性难以得到平衡。新获批的马立巴韦片可通过全新作用机制，靶向抑制关键蛋白激酶，潜在影响CMV复制的几个关键过程，与常规抗病毒治疗相比疗效显著更优，且治疗相关毒性更低。期待该药的获批能弥补我国已有药物难治性CMV感染的治疗空白，为患者带来全新的治疗方案。

马立巴韦片目前已在美国、欧洲、韩国和澳大利亚获得孤儿药资格认定，分别于2021年11月获得美国食品药品监督管理局批准上市，2022年11月获得欧盟委员会批准上市。