科伦博泰一实体瘤药物获FDA孤儿药资格认定

11月27日，科伦药业发布公告，控股子公司四川科伦博泰生物医药股份有限公司主要产品A400，即在转染过程中重排小分子激酶抑制剂项目，也称为KL590586或EP0031，获得美国食药监局授予的孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。

A400是新一代选择性RET抑制剂，对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性，具有克服第一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中，A400 在体外和体内对主要RET激酶表现出良好的抑制活性。在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。科伦博泰正在中国开展A400针对RET阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。

2021年3月，科伦博泰将该产品在大中华区、朝鲜、韩国、新加坡、马来西亚及泰国之外的所有国家开发、制造及商业化的独家权益授权给一家英国的国际药物研发公司Ellipses Pharma Limited。

2022年6月，该产品获得FDA批准新药临床研究申请，一项针对RET基因改变的恶性肿瘤患者的1/2期试验正在进行中。