全球最贵药物“上新”：一剂2500万元

据新华社报道，美国媒体24日报道，美国食品和药物管理局已批准一款血友病药物，一剂350万美元。

而据21世纪经济报道，FDA宣布澳大利亚制药公司杰特贝林的治疗b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。

全球最贵药物

据美国商业内幕网报道，美国食品和药物管理局22日宣布批准这种名为hemgenix的基因疗法药物，用于治疗b型血友病。b型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子ix，造成凝血功能障碍。

美国食品和药物管理局提供的数据显示，平均每4万人中有1人患b型血友病，患者多为男性。所有血友病病例中，大约15%属于b型血友病。

这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中，hemgenix使流血事件在一年间比预期减少54%；使94%的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。

报道说，hemgenix价格不菲，一剂药的价格为350万美元，是全球最贵药物。

生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者，他认为hemgenix能够成功，因为现有b型血友病治疗药物均价格昂贵，该病患者“一直生活在对出血的恐惧中”。

全球最贵药半年易主三次

据21世纪经济报道，今年以前，诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价被称为“全球最贵药物”。而在过去不到半年的时间里，全球最贵药物已经在基因疗法领域内转手三次。

2022年8月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，定价280万美元；9月，其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona，定价300万美元。

按hemgenix原生产企业uniqure此前估计，美国和欧洲大约有1600万b型血友病患者，a型血友病患者是前者的5倍。

据悉，杰特贝林公司曾在2020年以4.5亿美元的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益，将由其负责该产品的商业化。unique有资格获得高达15亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。

有统计发现，从2011年到2020年，罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说，从1期临床试验到美国FDA批准上市，能突破重围的罕见病药并不多。所以，一款罕见病药的研发不但要在时间、人员和资金上大量投入，还要随时面临失败的风险。

另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例很小，但种类却不一。对于不同的罕见病，可能要研发出不同的罕见病药，然而消费群体非常少。对于药企来说，为了保证效益，只能提高药价。