1300万一针“史上最贵药”获批临床，“药王”为什么这么贵？

近日，中国药监局药品审评中心公示，诺华在中国递交的临床试验申请，已获得临床试验默示许可。这一款药物是治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma（音译：佐尔根斯马），一针212.5万美元（折合人民币约1348万元），被称为“史上最贵药物”。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。脊髓性肌萎缩患者只需接受一次静脉注射，就能实现长期缓解甚至治愈。